أوناسمنوجين أبيبارفوفك
أوناسمنوجين أبيبارفوفك (بالإنجليزية: Onasemnogene abeparvovec) (INN[1]), أو كما يعرف باسم الشائع AVXS-101 والمسوق تحت الاسم التجاري زولجنسما, هو علاج جيني يستعمل في علاج اضطراب عصبي عضلي شديد اسمه ضمور العضلات الشوكي والذي يعود سببه طفرة في جين SMN1 والذي بدوره يقلل بشكل كبير من كمية بروتين SMN1 الضروري لبقاءالأعصاب الحركية.
| أوناسمنوجين أبيبارفوفك | |
|---|---|
| اعتبارات علاجية | |
| اسم تجاري | Zolgensma |
| مرادفات | AVXS-101 |
| الوضع القانوني | إدارة الغذاء والدواء:وصلة |
| طرق إعطاء الدواء | وريدي |
| معرّفات | |
| CAS | 1922968-73-7 |
| بوب كيم | CID 381128165 |
| درغ بنك | DB15528 |
| كيوتو | D11559 |
| ترادف | AVXS-101 |
| بيانات كيميائية | |
تعديل مصدري - تعديل  | |
أوناسمنوجين أبيبارفوفك دواء بيولوجي يتكون من قفيصة فيروس مرتبط بالغدانية مكملة-ذاتيا والتي تحتوي على جين محور لبروتين SMN1 مع محفزات. يعطى الدواء وريديا أو داخل القراب.
يُعتقد أن جرعة واحدة من الدواء سيكون لها تأثير دائم طوال حياة المريض.[2]
طورت شركة AveXis للتقانات الحيوية هذا الدواء، وهي شركة فرعية لنوفارتس[3]، استنادا إلى اكتشاف سابق من قبل الباحثين الفرنسيين.[4] في 24 مايو 2019، رخص استعماله في الولايات المتحدة للأطفال الذين تقل أعمارهم عن السنتين.[5] سعره الذي أعلن عنه يبلغ 2.125 مليون دولار أمريكي.[6]
المصادر
عدل- ^ "Onasemnogene abeparvovec - AveXis - AdisInsight". adisinsight.springer.com (بالإنجليزية). Archived from the original on 2019-05-25. Retrieved 2018-10-06.
- ^ "Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1 | Novartis". Novartis (بالإنجليزية). Archived from the original on 2019-07-07. Retrieved 2018-12-04.
- ^ "Novartis successfully completes acquisition of AveXis, Inc. | Novartis". Novartis (بالإنجليزية). Archived from the original on 2019-09-09. Retrieved 2018-10-06.
- ^ "AveXis receives FDA approval for Zolgensma®, the first gene therapy for paediatric patients with SMA". SMA Europe (بالإنجليزية). 25 May 2015. Archived from the original on 2019-05-24. Retrieved 2019-05-25.
- ^ "FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality". إدارة الغذاء والدواء (الولايات المتحدة) (بالإنجليزية). 24 May 2019. Archived from the original on 2019-09-01. Retrieved 2019-05-24.
- ^ هيئة أميركية تجيز أغلى دواء في التاريخ بأكثر من مليوني دولار نسخة محفوظة 25 مايو 2019 على موقع واي باك مشين.
